Mae Mariposa Therapeutics, sydd wedi'i leoli yng Nghaerdydd, wedi sicrhau £750,000 mewn cyllid sbarduno i hyrwyddo datblygiad triniaeth bosibl gyntaf o’i fath yn ei ddosbarth ar gyfer Epidermolysis Bullosa Simplex (EBS), sy’n gyflwr croen genetig prin a phoenus.
Arweiniwyd y buddsoddiad gan Fanc Datblygu Cymru, sydd wedi ymrwymo hyd at £300,000 mewn ecwiti o Gronfa Sbarduno Technoleg Cymru. Mae cyd-fuddsoddiadau wedi dod gan yr elusen arbenigol ar gyfer clefydau prin DEBRA Research gGmbH a'r sylfaenwyr presennol.
Bydd Mariposa yn defnyddio'r arian i ymgymryd â datblygiad cyn-glinigol y cyffur.MP5219 fel therapi addasu clefydau cyntaf posibl ar gyfer EBS. Bydd y cyllid yn cefnogi astudiaethau pellach yn ogystal â chael ei ddefnyddio i sicrhau cyngor gwyddonol ac ymgysylltiad cynnar â rheoleiddwyr.
Mae EBS yn gyflwr genetig cronig, poenus a allai gyfyngu ar fywyd sy'n achosi i'r croen bothellu a rhwygo gyda'r ffrithiant neu'r gwres lleiaf. Nid oes unrhyw driniaethau sy'n mynd i'r afael â'r achos sylfaenol. Mae MP5219 yn gweithio trwy actifadu mynegiant ceratin 17 a cheratinau y eraill gellir eu cymell, gan adfer cyfanrwydd y croen ac atal ffurfio pothelli. Mae gan y dull hwn y potensial i drawsnewid bywydau plant ac oedolion sy'n byw gydag EBS trwy alluogi symudedd arferol, ymestyn disgwyliad oes a chynnig y rhagolygon o fywyd heb boen cyson.
Amcangyfrifir ei fod yn effeithio ar tua 1 o bob 125,000 o bobl ledled yr Unol Daleithiau ac Ewrop a mwy na 500,000 o bobl ledled y byd. Mae maint posibl y farchnad ar gyfer triniaeth, yn seiliedig ar gleifion sydd wedi cael diagnosis ar hyn o bryd sydd â mynediad at ganolfannau triniaeth, tua £1 biliwn.
Mae'n debygol y bydd MP5219 yn derbyn statws cyffur amddifad, dynodiad rheoleiddiol arbennig sy'n cynnig llu o fanteision gan gynnwys ffioedd is ar gyfer gweithgareddau rheoleiddiol, credydau treth ar gyfer treialon clinigol ac ecsgliwsifrwydd marchnad estynedig. Yn aml, mae cymorth rheoleiddiol arbenigol ar gael hefyd.
Gyda Dr Lucy Sykes, sydd wedi'i lleoli yng Nghaerdydd, yn Brif Swyddog Gwyddonol, mae Mariposa yn bwriadu sefydlu cyfleuster ymchwil yng Nghaerdydd gyda labordy pwrpasol yn 2026, yn dilyn ei rownd ariannu nesaf, yn ogystal â recriwtio staff gwyddonol yng Nghymru i gefnogi datblygu fformiwleiddiad a gweithgareddau gweithgynhyrchu yn y dyfodol.
Penodwyd y Prif Weithredwr Dr David Howat yn Brif Weithredwr ar Mariposa ym mis Hydref 2024. Mae ganddo ddegawdau o brofiad fel Prif Swyddog Datblygu mewn nifer o gwmnïau, a bydd ei set sgiliau yn hanfodol wrth symud datblygiad cyn-glinigol ased Mariposa ymlaen. Cefnogir tîm rheoli Mariposa hefyd gan fwrdd cyfarwyddwyr cryf.
Dywedodd Dr David Howat, Prif Weithredwr Mariposa: “Mae EBS yn gyflwr dinistriol heb unrhyw opsiynau triniaeth sy’n addasu’r clefyd ar hyn o bryd. Gyda’r cyllid hwn gallwn fynd â MP5219 trwy ddatblygiad cyn-glinigol ac adeiladu’r sylfeini ar gyfer profion clinigol. Rydym wedi ymrwymo i ddatblygu Mariposa fel cwmni Cymreig, a’n gweledigaeth hirdymor yw sefydlu sylfaen wyddoniaeth bwrpasol yng Nghaerdydd, gan greu swyddi a galluoedd gwerth uchel i gefnogi’r camau datblygu nesaf.
“Mae cefnogaeth barhaus ein sylfaenwyr a’n buddsoddwyr presennol ynghyd â chefnogaeth y Banc Datblygu a DEBRA Research gGmbH yn bleidlais wirioneddol o hyder yn ein potensial i ddarparu triniaeth o’r radd flaenaf.”
Meddai Dr. Martin Steiner, Rheolwr Gyfarwyddwr DEBRA Research gGmbH : “Mae ein buddsoddiad ym Mariposa yn enghraifft o sut y gall cyfalaf effaith gyflymu’r broses o drosi gwyddoniaeth arloesol yn obaith go iawn i gleifion. Mae EBS yn cyfrif am oddeutu 70% o’r holl achosion EB ledled y byd, ond eto nid oes unrhyw driniaethau sy’n mynd i’r afael ag achos sylfaenol y clefyd. Rydym yn gyffrous i gefnogi datblygiad MSP5219, sydd â’r potensial i ddod y therapi addasu clefydau cyntaf ar gyfer EBS, ac i helpu i’w ddod i’r clinig, gan gynnig gwelliannau go iawn ac ystyrlon i bobl sy’n byw gyda’r cyflwr hwn.”
Mae Harry George yn Swyddog Buddsoddi gyda Banc Datblygu Cymru. Dywedodd:
“Mae hwn yn gyfle i fuddsoddi’n gynnar mewn datrysiad i glefyd prin, sydd â’r potensial i gyflawni statws cyffur amddifad. Mae ein buddsoddiad yn darparu’r sylfaen i Mariposa symud ymlaen tuag at gyllid pellach a fydd yn sbarduno datblygiad clinigol triniaeth sy’n newid bywyd. Mae cefnogaeth DEBRA yn gymeradwyaeth gref o botensial y cwmni ac yn adlewyrchu ein hymrwymiad i weithio gyda chyd-fuddsoddwyr i gynyddu llif y cyllid i Gymru.”
Fel sefydliad cyllid cyhoeddus sy'n eiddo i Lywodraeth Cymru, mae Banc Datblygu Cymru yn darparu benthyciadau ac ecwiti i fusnesau, pobl a chymunedau Cymru i gefnogi amcanion polisi ehangach y Llywodraeth gan gynnwys y newid i economi carbon isel a datblygu cartrefi newydd ac eiddo masnachol.
Mae gan y Banc Datblygu bellach £2 biliwn mewn cronfeydd dan reolaeth a phortffolio o fwy na 3,600 o gwsmeriaid busnesau bach. Helpodd cyllid dyled ac ecwiti gwerth cyfanswm o £152 miliwn 502 o fusnesau i greu a diogelu 6,185 o swyddi ledled Cymru yn ystod 2024/25. Aeth tua £8.2 miliwn o'r cyllid hwn i 34 o fentrau technoleg cyfnod cynnar, gan ddenu cyd-fuddsoddiad o £8.6 miliwn.
